克拉屈濱聯合阿糖胞苷治療高危/難治性兒童急性髓細胞白血病及侵襲性NK/T細胞淋巴瘤
摘要：目的探討應用克拉屈濱聯合阿糖胞苷治療高危/難治性兒童急性髓細胞白血病（AML）及侵襲性NK/T細胞淋巴瘤（NKTCL）的有效性及安全性。方法選擇2015年12月至2017年7月,于首都兒科研究所附屬兒童醫院血液科治療的2例高危/難治性AML患兒及1例侵襲性NKTCL患兒為研究對象。對于高危/難治性AML患兒,采用克拉屈濱＋阿糖胞苷＋米托蒽醌＋重組人粒細胞集落刺激因子（CLAG-M）方案治療,即d 2~6靜脈滴注克拉屈濱5mg/（m2·d）,d 2~6靜脈滴注阿糖胞苷2g/（m~2·d）,d 2~4靜脈滴注米托蒽醌10mg/（m~2·d）,d 1~6皮下注射重組人粒細胞集落刺激因子3~5μg/（kg·d）。對于侵襲性NKTCL患兒,采用克拉屈濱＋阿糖胞苷方案治療,即d 1~5靜脈滴注克拉屈濱5mg/（m~2·d）,d 1~5靜脈滴注阿糖胞苷500mg/（m~2·d）。回顧性分析3例患兒的臨床病例資料,對其臨床表現、診斷、治療及預后進行總結。本研究符合2013年修訂的《世界醫學協會赫爾辛基宣言》的要求,征得受試兒監護人知情同意,并于治療前與其簽署臨床治療知情同意書。結果 （1）患兒1為女性,16歲,臨床診斷為高危/難治性AML M5?；純?接受CLAG-M方案誘導治療1個療程后,達到完全緩解,骨髓細胞形態學檢查未見白血病細胞,流式細胞術檢測結果顯示,骨髓微小殘留病變（MRD）為1.37%,MLL-AF9融合基因定量檢測結果為0。但是,該例患兒在后續鞏固治療中,因骨髓抑制（血小板減少）導致的顱內出血而死亡。（2）患兒2為女性,6歲,臨床診斷為高危/難治性AML M2。患兒2接受CLAG-M方案誘導治療1個療程后,達到完全緩解,骨髓細胞形態學檢查未見白血病細胞,流式細胞術檢測結果顯示,骨髓MRD為0.81%;接受CLAG-M方案治療第2個療程后,骨髓MRD〈0.001%。隨后,患兒2接受單倍體異基因造血干細胞移植,迄今移植后無事件生存時間已達2年。（3）患兒3為男性,4歲,因＂皮膚?
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