關注遺傳性肌肉病治療進展
摘要:遺傳性肌肉病的臨床特征、遺傳方式、實驗室和電生理學特點已為大多數神經科醫師所熟悉,但對其特異性治療尚未達成共識,如Duchenne型肌營養不良癥(DMD)、脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因治療剛開始應用于臨床,面-肩-肱型肌營養不良癥(FSHD)的治療尚處于動物實驗階段,先天性肌強直(MC)則需擴大病例數進一步探討其療效。遺傳性肌肉病中以Duchenne型肌營養不良癥和脊髓性肌萎縮癥臨床最為常見,臨床醫師、患者及其家屬均十分關注其特異性治療方法的進展。鑒于此,《中國現代神經疾病雜志》組織了以神經肌肉病治療進展為主的專題。
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