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加急見(jiàn)刊

Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因治療進(jìn)展與思考

張成; 林金福; 廖子鈺 中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科; 廣州510080

摘要：Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是臨床常見(jiàn)的遺傳性肌肉病,系肌細(xì)胞膜上骨架蛋白抗肌萎縮蛋白(dystrophin)缺失所致,表現(xiàn)為進(jìn)行性肌無(wú)力和肌萎縮并最終死于心力衰竭或呼吸衰竭。目前開(kāi)展的基因治療方法可以分為恢復(fù)dystrophin蛋白表達(dá)或補(bǔ)償dystrophin蛋白缺失兩種類(lèi)型,恢復(fù)dystrophin蛋白表達(dá)的方法包括無(wú)義突變通讀、外顯子跳躍、腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的基因替代和基因編輯治療。了解Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因治療的最新研究進(jìn)展、關(guān)注恢復(fù)dystrophin蛋白表達(dá)的研究,對(duì)選擇最佳基因治療方案將有所裨益。

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