Duchenne型肌營養不良癥基因治療進展與思考
摘要：Duchenne型肌營養不良癥是臨床常見的遺傳性肌肉病,系肌細胞膜上骨架蛋白抗肌萎縮蛋白(dystrophin)缺失所致,表現為進行性肌無力和肌萎縮并最終死于心力衰竭或呼吸衰竭。目前開展的基因治療方法可以分為恢復dystrophin蛋白表達或補償dystrophin蛋白缺失兩種類型,恢復dystrophin蛋白表達的方法包括無義突變通讀、外顯子跳躍、腺相關病毒介導的基因替代和基因編輯治療。了解Duchenne型肌營養不良癥基因治療的最新研究進展、關注恢復dystrophin蛋白表達的研究,對選擇最佳基因治療方案將有所裨益。
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