Duchenne型肌營養不良癥腺相關病毒介導的微小抗肌萎縮蛋白基因治療研究進展
摘要：Duchenne型肌營養不良癥是人類最常見的單基因遺傳病,替換突變基因是其基因治療的熱點。腺相關病毒因其無人類致病原性、免疫原性較低且能在非分化細胞中長期存在,目前已廣泛應用于基因治療的相關研究。本文擬從腺相關病毒介導的微小抗肌萎縮蛋白(AAV micro-dystrophin)基因的構建、動物實驗和臨床試驗三方面綜述采用AAV micro-dystrophin基因治療Duchenne型肌營養不良癥的研究進展。
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