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Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥腺相關(guān)病毒介導的微小抗肌萎縮蛋白基因治療研究進展

鄭卉; 張成 南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科; 廣州510515; 中山大學附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科; 廣州510080

摘要：Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥是人類最常見的單基因遺傳病,替換突變基因是其基因治療的熱點。腺相關(guān)病毒因其無人類致病原性、免疫原性較低且能在非分化細胞中長期存在,目前已廣泛應用于基因治療的相關(guān)研究。本文擬從腺相關(guān)病毒介導的微小抗肌萎縮蛋白(AAV micro-dystrophin)基因的構(gòu)建、動物實驗和臨床試驗三方面綜述采用AAV micro-dystrophin基因治療Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥的研究進展。

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