2018年首創性小分子藥物研究實例淺析
摘要：首創性(first-in-class)藥物是使用全新的、獨特的作用機制或靶向于某個全新的候選靶標來治療某種疾病的藥物,其研發理念和過程不同于跟隨性藥物(me too,me better)。2018年,美國食品藥品監督管理局(FDA)共批準上市了59個全新藥物,打破了1993年批準53個新藥的歷史記錄。獲批的新藥中,小分子藥物以64%占據較大比例。在獲批的34個小分子新藥中,有9個是首創性的小分子藥物,這對后續的藥物研發具有里程碑式的重要意義。其中包括全球首個作用于Hedgehog信號通路的Smo小分子抑制劑格拉德吉;首個靶向于突變型IDH1的小分子抑制劑艾伏尼布;首個抗天花病毒的p37蛋白小分子抑制劑替韋立馬;首個靶向于cap-依賴型核酸內切酶的抗流感藥物瑪巴洛沙韋;首個靶向于GnRH-R治療子宮內膜異位癥的小分子藥物艾拉戈克鈉等。首創性的藥物研發往往需要經歷非常坎坷的研發過程,而成功的首創性藥物多數也都成為重磅炸彈級的明星藥物。本文選取2018年批準的具有代表性的首創性小分子藥物研究實例,淺析其研發過程,為更多首創藥物的研發提供研究借鑒及研發思路。
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